Les recherches se poursuivent pour les 10 à 15 % de patients sans mutation delta 508. Historiquement, la première idée a été de corriger les anomalies génétiques par thérapie génique. Les essais cliniques conduits jusqu’à présent ont été décevants car les vecteurs utilisés se sont avérés immunogènes.
L’espoir repose actuellement sur les thérapies basées sur l’ARN messager. Un essai est en cours aux États-Unis avec un traitement par voie inhalée.
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