Âge, réponse au traitement, survie : le cancer des voies biliaires en France caractérisé avec des données de vraie vie

La cohorte Pronobil apporte de précieuses données de vraie vie représentatives du cancer des voies biliaires en France. Pour les auteurs de cette étude rétro-prospective publiée dans Digestive and Liver Disease, « cette cohorte promet de répondre à de nombreuses questions à l'avenir, notamment en facilitant la comparaison entre les patients pris en charge dans des centres tertiaires et secondaires ».

Des caractéristiques des tumeurs aux données de survie depuis l’introduction du Folfox comme traitement de deuxième ligne dans ce cancer, en passant par les caractéristiques des patients, cet article établit un portrait-robot de la pratique clinique. Pour le docteur junior Matthieu Delaye, premier auteur, cette étude appelée Amber est surtout une preuve de concept puisqu’elle montre « le potentiel et la fiabilité des données que l’on peut générer grâce à cette cohorte ».

L’oncologue rajoute pour le Quotidien : « Il est primordial d’étudier la vraie vie et ce n’est pas toujours facile, c’est l’occasion de mieux comprendre les pathologies et de vérifier le bénéfice des traitements. L’étude que nous publions est un tout premier travail sur la cohorte Pronobil qui compte de plus en plus de patients et de centres. »

Une survie médiane maximale de 13,4 mois

L’étude Amber a inclus 138 patients atteints d’un cancer des voies biliaires localement avancé ou métastatique pris en charge entre 2019 et 2021 dans neuf centres de référence (62,3 % dans des centres de lutte contre le cancer). Les patients avaient un âge médian de 65 ans, avec un intervalle compris entre 53,3 et 72,2 ans, et étaient à 50,7 % des femmes. La plupart présentaient un Ecog entre 0 et 1 (patient pouvant au minimum être valide et travailler au bureau), ce qui les rend « assez similaires de ceux que l’on retrouve dans les essais cliniques, ils sont plutôt en bonne santé relative, ont accès aux lignes de traitement ultérieures et ont des données de survie comparables », explique le Dr Delaye.

Au total, 81,9 % avaient une forme métastatique, 78,6 % des patients avaient au moins une comorbidité (autre tumeur solide, diabète, cirrhose…), 53,7 % n’avaient jamais fumé et 56 % avaient une localisation intra-hépatique. Enfin, 67 % des patients disposaient de leur profil moléculaire, « un point important pour la poursuite d’études translationnelles, comme l’étude des caractéristiques moléculaires des cancers des moins de 50 ans », se réjouit le Dr Delaye.

Côté traitement, 17 % des patients ont subi une résection de la tumeur primaire et 60 % d'entre eux ont reçu une chimiothérapie adjuvante (capécitabine principalement) ; 15,2 % des patients ont reçu un traitement locorégional. Le CisGem, la chimiothérapie palliative de première ligne administrée à 69 % des patients, a montré un taux de réponse de 23,4 %, une survie médiane sans progression de 5,3 mois et une survie globale médiane de 13,4 mois. Les chimiothérapies de deuxième, troisième et quatrième lignes ont été administrées à 75 % des patients (Folfox : 35 %, thérapie ciblée : 14 %), 32 et 13 % des patients. Enfin, les données ont permis de « documenter le faible pourcentage de patients recevant une chimiothérapie adjuvante dans la pratique actuelle », notent les auteurs.

Des données représentatives

Bien que les caractéristiques des patients de la cohorte et les taux de survie soient similaires à ceux retrouvés dans la littérature internationale, les auteurs précisent que les patients de Pronobil avaient tendance à être en meilleure forme et à recevoir des traitements systémiques. « La prise en charge du cancer des voies biliaires en France est en réalité majoritairement décentralisée », explique le Dr Delaye. Cependant, l’équipe a pu rapporter « une application correcte des chimiothérapies de première ligne (CisGem, 69,0 %) et de seconde (Folfox, 35,2 % ; ou thérapie ciblée : 14,1 %), et de la capécitabine adjuvante (66,7 %) chez la plupart des patients, en accord avec les recommandations au moment de l’étude ».