Un nouvel inhibiteur oral de PCSK9 contre le cholestérol a soulevé un vif intérêt à l'ACC

La classe des anticholestérol PCSK9 après plusieurs déconvenues connaîtra-t-elle enfin le succès ? L'inhibiteur oral PCSK9 (MK-0616) développé par l'américain Merck a soulevé en tout cas un réel espoir lors de la dernière édition du congrès de l'American College of Cardiology. Dans un essai de phase II, une réduction selon les doses administrées de 41,2 à 60,9 % du LDL cholestérol a été observée chez les patients qui ont bénéficié d'un traitement par le MK-0616. Ces résultats sont en phase avec ce qui était attendu. Cette nouvelle molécule complétera à terme les trois autres inhibiteurs injectables, à savoir Repatha® (laboratoire Amgen), Praluent® (Sanofi), les deux traitements en injection mensuelle et Leqvio® administré tous les six mois. Un essai de phase III devrait être lancé dans les prochains mois. Toutefois, le protocole de l'étude n'est pas encore finalisé. Alors que les concurrents du MK-0616 disposent d'une AMM seulement en prévention secondaire, il n'est pas exclu que ce nouveau traitement soit également évalué en prévention primaire. Autre bonne surprise, la tolérance s'est révélée satisfaisante avec 2 % d'abandon dans le groupe sous traitement actif, à comparer avec 1 % dans le groupe placebo. Enfin, ce possible nouveau traitement ne signe pas la fin de l'histoire. Outre le candidat par voie orale développé par AstraZeneca dont les résultats d'une phase 1 devraient être présentés avant la fin de l'année selon Evaluate, des thérapies géniques sont en cours d'étude qui reposent sur l'élimination de l'expression du gène humain PCSK9. La technique utilisée est celle de l'édition de gènes grâce à la technique CRISPR. Bref, après une longue période où les statines ont dominé sans réelle concurrence, la réduction du taux circulant de cholestérol dispose de nouvelles armes. À suivre.