Un traitement de rupture dans l'angiœdème héréditaire

En matière d'accueil de l'innovation, la France n'est pas toujours le mauvais élève de la classe européenne. En témoigne, au-delà du dispositif de l'ATU, des négociations rapides sur le prix menées entre le CEPS et le laboratoire Takeda pour mettre à la disposition des patients une thérapeutique de rupture, le Takhzyro® dans une maladie rare, l'angiœdème héréditaire, à ne pas confondre avec l'angiœdème histaminique. Le nombre de patients concernés est, il est vrai, limité. La population cible selon l'avis de la Commission de transparence de la HAS est estimée entre 150 et 300 patients. La survenue d'œdèmes sous-cutanés ou sous-muqueux retrouvés au niveau du visage, des extrémités, de l'abdomen, des voies aériennes supérieures constituent des signes évocateurs. Un œdème laryngé peut mettre en jeu le pronostic vital. Quant à la survenue des crises, elle est souvent imprévisible. D'où l'intérêt à disposer d'un traitement aisé à administrer par voie sous-cutanée toutes les deux à quatre semaines. L'étude HELP a permis de démontrer l'efficacité de ce nouvel anticorps monoclonal humain. L'essai mené contre placebo sur une période de 26 semaines a inclus 125 patients âgés de 12 ans et plus. Le nombre de crises a constitué le principal critère d'évaluation. Et a été réduit de manière significative chez les patients recevant Takhzyro®. « Depuis qu'ils sont passés sous ce principe actif, ils n'ont quasiment plus de crise pendant plusieurs mois », rapporte le Pr Olivier Fain, chef de service de médecine interne (Hôpital Saint-Antoine, AP-HP) et coordinateur du Centre de référence des angiœdèmes à kinine (CREAK). Enfin, du fait de ses propriétés spécifiques, la Commission de Transparence a reconnu à Takhzyro® « d’avoir un impact sur la santé publique ». 

Ce nouveau produit traduit en tout état de cause l'orientation du laboratoire Takeda, dixième laboratoire mondial, vers la recherche sur les maladies rares. « En 2025, 60 % du chiffre d'affaires du laboratoire, a annoncé Thierry Marquet, general manager ad interim, sera généré par des produits destinés à la prise en charge des maladies rares. Il progressera à 72 % en 2030. » Des recherches en thérapie cellulaire et génique sont également mises en œuvre. À suivre.