La Haute Autorité de santé (HAS) donne son feu vert à deux nouveaux accès précoces pour le traitement contre la mucoviscidose Kaftrio (ivacaftor + tézacaftor + elexacaftor), en association avec Kalydeco (ivacaftor) chez les enfants ; ce qui permet de toucher un millier de petits patients supplémentaires.
Conçu par le laboratoire américain Vertex, le Kaftrio, que les associations considèrent comme une révolution capable de transformer la mucoviscidose en pathologie chronique et stabilisée, est arrivée en France en août 2020. Ses accès n'ont eu de cesse de s'élargir depuis 2021.
72 % des patients éligibles au traitement
À travers deux avis mis en ligne ce 11 septembre, le Collège de la HAS autorise donc un accès précoce à Kaftrio pour les patients de 2 à 5 ans révolus porteurs de la mutation F508del du gène CFTR, et pour les enfants de 6 ans et plus, non porteurs d’une mutation F508del mais porteurs de l’une de 177 mutations réputées répondeuses au traitement. « Grâce aux différents élargissements de l’accès, 72 % de la population pourront dès à présent bénéficier de Kaftrio », salue Vaincre la mucoviscidose, soit environ 5 500 patients sur 7 500.
Dans le détail, ce sont 594 enfants atteints de mucoviscidose âgés de 2 ans à 5 ans et porteurs d’au moins une mutation F508del du gène CFTR qui vont pouvoir accéder au Kaftrio, d'après les données issues du registre français de la mucoviscidose. « C’est un immense espoir pour ces patients et leur famille, celui de freiner dès le plus jeune âge l’évolution de la maladie et notamment la dégradation de leur état de santé en particulier sur le plan respiratoire », souligne l'association, tout en évoquant le soulagement des rares familles qui ont déjà eu accès à ce traitement, à titre compassionnel.
L'autre autorisation concerne 408 enfants de six ans et plus, selon la HAS. « Même si ces patients pouvaient déjà en bénéficier, grâce à l’élargissement du cadre de prescription compassionnelle (CPC) décidé par l’Agence du médicament (ANSM) en juin 2023 à la demande de Vaincre la Mucoviscidose et du Centre national référence de maladies rares, cette autorisation illustre la volonté des autorités sanitaires de faire bénéficier le plus grand nombre de patients », commente Vaincre la mucoviscidose. Déjà près de 500 patients non porteurs d’une mutation F508del ont pu commencer le traitement grâce au cadre de prescription compassionnelle. Les premiers résultats confirment un taux de réponse positif similaire à celui attendu : 50 % des patients ayant ce type de profil génétique sont répondeurs, précise l'association.
Encore 2 000 patients exclus
Toujours selon les données du registre, 50,7 % de l’ensemble des patients ont bénéficié de Kaftrio en 2022. Remboursé depuis l'été 2021 pour les malades de plus de 12 ans et porteurs de la mutation F508del du gène CFTR, le Kaftrio a été généralisé pour l'ensemble des 6 à 11 ans porteurs d'au moins une mutation F508del du gène CFTR en janvier 2023 (après un accès restreint au printemps 2022 à certains, selon les mutations).
Mais encore 2 200 patients (28 %) sont encore exclus de cette trithérapie, en raison de leur profil génétique, du fait d'une greffe ou de leur âge (enfants de moins de deux ans). Pour tenter de trouver un traitement pour ces patients, Vaincre la Mucoviscidose a lancé le programme « Di-T-CAP », soit 3 millions d’euros sur 3 ans en plus de son appel à projet annuel d’un montant de plus de 2 millions d’euros.
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