Un traitement inhibiteur de la formation des plaques Bêta-amyloïdes vient de faire ses premières preuves lors d'une étude de phase 1 menée sur 32 patients, volontaires sains et patients souffrant de formes modérées de la maladie d'Alzheimer, dont les résultats ont été publiés dans « Science Translational Medicine ». La molécule est le verubecestat un inhibiteur de l'enzyme BACE1, une cible identifiée depuis de nombreuses années sur laquelle de nombreux candidats s'étaient cassé les dents dès les premières phases de développement à cause d'effets secondaires trop marqués.
Le verubecestat se prend en prise orale et diminue efficacement le taux sanguin de protéines bêta amyloïdes et la constitution des plaques bêta amyloïdes. Il a été développé et expérimenté par l'équipe du Dr Matthiew Kenedy, un ancien neurologue de la Mayo Clinic et de l'hôpital pour enfant de Boston, maintenant directeur de recherche chez Merck. C'est également lui qui signe l'article paru dans « Science Translational Medicine » en tant que premier auteur. Une étude de phase 3 est d'ores et déjà prévue afin de savoir si cette diminution des taux sanguins de protéines bêta amyloïdes se traduit par une amélioration de clinique.
Matthiew Kenedi et al, The BACE1 inhibitor verubecestat (MK-8931) reduces CNS β-amyloid in animal models and in Alzheimer’s disease patients, Science Translational Medicine du 2 novembre 2016
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