Pour traiter la dégénérescence héréditaire de la rétine pouvant évoluer vers la cécité totale, un premier médicament américain issu de la thérapie génique sera vendu 850 000 dollars aux États-Unis. C'est l'un des médicaments les plus chers au monde qui permet de corriger une anomalie génétique.
Commercialisé par la société de biotechnologies Sparc Therapeutics, basée à Philadelphie (Pennsylvanie), ce traitement, nommé Luxturna, administré par dose unique, n'a pourtant pas obtenu le prix final d'un million de dollars envisagé initialement, lorsqu'il avait reçu l'autorisation de l'agence américaine du médicament (FDA) mi-décembre.
Ce traitement pourra être prescrit à environ 1 000 personnes souffrant de la dégénérescence héréditaire de la rétine recensées actuellement aux États-Unis. Dix à 20 nouveaux cas par an sont attendus dans les prochaines années.
Le laboratoire a promis de rembourser les malades si le traitement n'était pas efficace. Il envisage également de demander aux autorités sanitaires d'autoriser un paiement par étapes.
Aujourd'hui, le médicament le plus cher au monde revient à Glybera, premier médicament génique vendu 1 million de dollars par le groupe néerlandais UniQure pour soigner plusieurs maladies génétiques.
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