Un autre paradoxe français ?

Si toujours plus de traitements efficaces sont à disposition, leur utilisation connaît de grandes difficultés d’accès, surtout dans les addictions oncogéniques les plus rares. Les études d’efficacité ne sont généralement pas randomisées, limitant la mise sur le marché français de nouvelles molécules, pour lesquelles la Haute Autorité de santé exige des données comparatives. Ainsi, il n’existe toujours pas d’accès aux inhibiteurs de RET dans les tumeurs pulmonaires avec fusion du gène RET, une forme rare qui touche 200 à 250 patients par an. Ceux-ci ont été développées après une étude de phase 2, incluant plus de 200 patients traités. Les résultats sont spectaculaires : des taux de réponse de plus de 70 %, une SSP médiane de l’ordre de 20 mois, et une bonne tolérance. Mais un essai randomisé en cours, versus chimiothérapie, donnerait en première ligne de moins bons résultats. « Refuser l’accès précoce à ces patients, qu’on prive de deux ans de vie supplémentaire dans de bonnes conditions, n’a pas de sens », conclut le Dr Pérol.