Amolyt Pharma développe le premier traitement substitutif hormonal de l'hypoparathyroïdie. À l'occasion de la journée internationale du 1er juin, la société spécialisée dans le développement de peptides thérapeutiques ciblant les maladies endocriniennes rares, a fait la lumière sur cette pathologie méconnue.
L’hypoparathyroïdie est une maladie endocrinienne rare qui se caractérise par un déficit en parathormone (PTH) entraînant une hypocalcémie et une hyperphosphatémie. Environ 16 000 patients en France et 110 000 en Europe en souffrent, dont 80 % sont des femmes, pour moitié péri ou post-ménopausées, à risque d’ostéoporose.
Dans trois quarts des cas, l’hypoparathyroïdie survient à la suite d'une chirurgie cervicale (thyroïdectomie le plus souvent, en cas de cancer de la thyroïde). L’hypoparathyroïdie post-chirurgicale est le plus souvent transitoire et dure de quelques semaines à quelques mois. Mais dans 3 à 4 % des cas, les glandes parathyroïdiennes ne reprennent pas leur fonction sécrétoire et l’hypoparathyroïdie devient chronique.
« Les principales manifestations cliniques de l’hypoparathyroïdie sont les paresthésies des extrémités, une asthénie, des crampes musculaires, des spasmes… Un retentissement cognitif est aussi observé avec une confusion, une difficulté de concentration, une perte de mémoire », explique Natalie Grosset, présidente d’honneur de l’Association Hypoparathyroïdisme France. On note également des symptômes émotionnels : angoisse, anxiété, dépression, irritabilité…
Des complications parfois sévères
Les patients hypoparathyroïdiens peuvent progressivement développer des complications rénales (néphrocalcinose, lithiase) liées à l’hypercalciurie, qui est elle-même une conséquence fréquente du traitement conventionnel, pouvant conduire à l’insuffisance rénale chronique. Cela justifie que les nouveaux traitements de l’hypoparathyroïdie réduisent également l’excrétion urinaire de calcium. Les complications osseuses sont également fréquentes. Quelque 17 % des patients souffrent d’ostéopénie et d’ostéoporose.
Le diagnostic est biologique et repose sur une calcémie à jeun basse (< 2,20 mmol/l quel que soit l’âge) et une concentration de PTH basse. Une phosphatémie élevée est un élément fort dans la suspicion diagnostique, ainsi qu'une une calciurie à jeun basse.
Dans l’attente d’un traitement substitutif
Le traitement habituel nécessite la prise quotidienne de vitamine D active et de calcium, mais il n’améliore que partiellement les symptômes et risque d’induire une hypercalciurie. Seul un traitement de remplacement par un produit à base de PTH pourrait aider à contrôler les symptômes, améliorer la qualité de vie des patients et prévenir les complications.
Amolyt Pharma développe actuellement un agoniste du récepteur PTH1 (eneboparatide) à action prolongée qui agit sur le métabolisme du calcium. Les résultats des études précliniques sont positifs. Son action pourrait également limiter l’excrétion urinaire du calcium en restaurant la réabsorption de calcium par le rein. De plus, sa demi-vie courte devrait préserver l’intégrité osseuse.
D'après une conférence de presse d’Amolyt Pharma
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