Sclérose en plaques chez les enfants : des bénéfices à traiter précocement

Il y a un réel bénéfice, pour les enfants souffrant de sclérose en plaques, à recevoir de manière précoce un traitement aussi efficace que ceux qui ont fait leurs preuves chez les adultes, met en évidence une étude observationnelle publiée dans The Lancet Child and Adolescent Health.

La sclérose en plaques (SEP) est rare chez les enfants : cela concernerait 25 cas par an en France, en moyenne âgés de 11-12 ans. Et 4 à 8 % des patients SEP auraient moins de 18 ans. L’efficacité des traitements de fond qui ont fait leur preuve chez l’adulte, notamment aux stades précoces, est encore mal connue chez les petits.

Pour cette étude de cohorte la plus grande jamais réalisée dans la population pédiatrique, les chercheurs du Royal Melbourne Hospital (RMH) se sont appuyés sur les données de 5 224 personnes diagnostiquées avec une SEP pendant l’enfance (dont 70 % de femmes), recensées dans le registre MSBase, qui couvre 151 centres à travers 41 pays, et un registre italien, pays de forte prévalence.

Le premier critère est le temps d’évolution de la maladie, d’un état de handicap à un autre, à l’aide du score de handicap (EDSS) : minime (de 0 à 1,5), léger (2 et 2,5), modéré (3 et 3,5) et marqué par des difficultés dans la marche (au-dessus de 4). Les traitements hautement efficaces (alemtuzumab, cladribine, daclizumab, fingolimod, mitoxantrone, natalizumab, ocrélizumab, rituximab ou greffe de cellules souches autologues hématopoïétiques) et faiblement efficaces (diméthyl fumarate, acétate de glatiramère, interféron bêta, ou tériflunomide), ont été comparés à l’absence de traitement.

Une efficacité d’autant plus grande que le traitement est pris précocement

Les chercheurs observent que les thérapies à haute efficacité réduisent bien le risque d’aggravation de la maladie, en particulier lorsqu’elles sont administrées à un stade précoce (hazard ratio de 0,41 par rapport aux patients sans traitement). Le bénéfice de ces thérapeutiques tend en effet à diminuer lorsque le handicap est déjà installé.

Cette efficacité d’une administration au stade précoce chez les jeunes patients se confirme aussi avec des traitements de moindre efficacité, même si la différence est moins prononcée (hazard ratio de 0,65, par rapport à une absence de traitements). Ce qui plaide en faveur d’une mise sous traitement précoce des jeunes patients.

« À la lumière de nos résultats, nous recommandons que les patients pédiatriques atteints de sclérose en plaques soient traités tôt dans l'évolution de la maladie, lorsque le handicap est encore minime, afin de préserver les capacités neurologiques avant qu'elles ne soient endommagées », conclut Sifat Sharmin, chercheuse en statistique à la faculté de médecine de Melbourne.

En France, « la mise en place précoce d’un traitement de fond est recommandée dès la validation du diagnostic de SEP », lit-on dans le protocole national de diagnostic et de soins (PNDS) réactualisé en 2019. Pour rappel, les traitements immunomodulateurs injectables, interférons (Rebif, Avonex) et acétate de glatiramère (Copaxone) sont utilisés en première intention en France, avec une baisse d’environ 30 % de survenue d’une nouvelle poussée dans l’année.

Depuis 2018, le fingolimod (Gilenya) est également disponible pour les patients âgés de 10 ans et plus, dans le cas où un traitement de première ligne n’est pas suffisant, ou dans les formes très actives de la maladie. Le natalizumab n’a pas l’AMM chez le patient de moins de 18 ans mais est cité dans le PNDS comme une option thérapeutique de deuxième ligne après discussion au sein d’un centre de référence. Le Tecfidera (diméthyl fumarate) est indiqué et remboursé chez les enfants âgés de 13 ans et plus atteints de sclérose en plaques de forme rémittente récurrente tandis qu’Aubagio (tériflunomide) a reçu un avis défavorable à la prise en charge de la part de la Haute Autorité de santé (HAS) en 2022, pour les enfants de plus de 10 ans.