Mucoviscidose : de nouveaux patients éligibles au Kaftrio hors AMM, l’ANSM met à jour les dispositifs d’accès

L’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) annonce que « les conditions de mise à disposition de l’association Kaftrio et Kalydéco en comprimés pour le traitement des patients de plus de 6 ans atteints de mucoviscidose et non porteurs de la mutation F508del ont évolué depuis le 5 février 2024 ».

Ces patients peuvent désormais bénéficier de ces médicaments selon deux dispositifs distincts : soit via un dispositif d’accès précoce (AP) pour les porteurs d’une mutation répondeuse au Kaftrio, y compris pour les patients jusque-là traités dans un cadre compassionnel ; soit via un cadre de prescription compassionnelle (CPC) pour les patients non éligibles à l’AP (excepté ceux qui présentent deux gènes mutés prédictifs de l'absence de synthèse de protéine CFTR).

L’agence a mis à jour les indications du cadre de prescription compassionnelle à la suite de l’une des autorisations d’accès précoce octroyées chez les enfants par la Haute Autorité de santé (HAS) le 7 septembre 2023. La HAS avait alors donné son feu vert au Kaftrio (ivacaftor + tézacaftor + elexacaftor) en association au Kalydéco (ivacaftor) : aux patients de 2 à 5 ans révolus porteurs de la mutation F508del du gène CFTR, ainsi qu’aux enfants de 6 ans et plus, non porteurs d’une mutation F508del mais porteurs de l’une de 177 mutations réputées répondeuses au traitement.

Ce deuxième accès précoce se superpose en partie à l’actualisation du cadre de prescription compassionnelle que l’ANSM avait défini le 1^er juin 2023 trois mois avant l’avis de la HAS ; l’ANSM étendait la prescription « aux patients atteints de mucoviscidose non porteurs d’une mutation F508del, dès l'âge de 6 ans et quel que soit le degré de sévérité de la maladie ». Avant juin, il n’était ouvert aux enfants qu’à partir de l’âge de 12 ans.

Un accès élargi depuis 2021

Désormais, depuis la décision de l’ANSM du 02/02/24, le cadre de prescription compassionnelle concerne l’indication suivante : « traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus non porteurs de la mutation F508del, hormis ceux présentant deux gènes mutés prédictifs de l'absence de synthèse de protéine CFTR et ceux porteurs d’une mutation répondeuse à ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor sur la base de données in vitro disponibles telles que définies dans le cadre de l’autorisation d’accès précoce ».

Saisie par l’association Vaincre la mucoviscidose et le centre de référence de la mucoviscidose, l’ANSM avait établi dès mai 2022 un CPC qui permet d’utiliser les médicaments Kaftrio et Kalydeco en association dans un cadre sécurisé pour traiter certains patients atteints de mucoviscidose qui ne sont pas couverts par les autorisations de mise sur le marché (AMM) de ces médicaments et pour lesquels il existe un besoin thérapeutique urgent.

Kaftrio, associé à Kalydeco, est indiqué dans le cadre de son AMM uniquement chez les patients atteints de mucoviscidose porteurs d’au moins une mutation F508del du gène CFTR. Conçu par le laboratoire américain Vertex, le Kaftrio, que les associations considèrent comme une révolution capable de transformer la mucoviscidose en pathologie chronique et stabilisée, est arrivée en France en août 2020. Ses accès n'ont eu de cesse de s'élargir depuis 2021.