Des mesures pour augmenter le nombre de produits avec indication pédiatrique

L’International Conference of Harmonization (ICH) est composée de représentants des États–Unis, de l’Union européenne et du Japon, chargés d’harmoniser les procédures des essais cliniques des médicaments avant leur évaluation et leur enregistrement par les agences de santé. Désormais, les industries pharmaceutiques doivent, pour tout nouveau médicament, mettre en place un Plan d’investigation pédiatrique (PIP), dont les résultats sont soumis avec le dossier de demande d’Autorisation de mise sur le marché (AMM). Les PIP sont approuvés par les autorités compétentes sur avis de comités pédiatriques composés d’experts et d’associations de patients. Un PIP doit comprendre : un calendrier des études cliniques et décrire les mesures proposées pour démontrer la qualité, la sécurité et l’efficacité du médicament dans les différentes tranches d’âge de la population pédiatrique. Si ces informations ne sont pas disponibles lors de la demande d’AMM, l’industrie pharmaceutique doit le justifier puis fournir les résultats des études pédiatriques après la commercialisation du médicament.

Les mesures mises en place pour inciter les industriels à développer des médicaments pédiatriques se résument le plus souvent à une extension de 6 mois du monopole de commercialisation ou à l’attribution d’un prix supérieur (Japon). Aux États-Unis, depuis les mesures incitatives, plus de 200 médicaments ont obtenu l’exclusivité pédiatrique et de nombreuses études ont été menées conduisant à la commercialisation de nouveaux dosages ou formulations pédiatriques et à la définition de nouvelles données de sécurité (5). Au Japon, 40 % des médicaments autorisés chaque année sont des médicaments pédiatriques, les immunomodulateurs, les anti-infectieux et les vaccins étant les plus représentés (6). En Europe, plus de 600 PIP ont été approuvés. Trente-trois d’entre eux, dont 30 % comprenaient des essais chez les nouveau-nés et nourrissons, sont maintenant achevés et ont conduit à la mise sur le marché de nouveaux médicaments avec des indications pédiatriques. Les spécialités les plus représentées sont l’endocrinologie-gynécologie-fertilité-métabolisme (11 %), les maladies infectieuses (11 %) et l’oncologie (11 %) (7).

Grâce à l’application de l’ICH E11, le nombre de médicaments avec une indication pédiatrique va augmenter dans les années à venir. En effet, un nombre considérable de médicaments a obtenu l’AMM avec autorisation de report de la date de fourniture des résultats du PIP qui sont toujours en cours, cela pour ne pas retarder la mise sur le marché des médicaments chez l’adulte (8).

(1) Roberts R, et al JAMA 2003;290:905-11.

(2) Cuzzolin L et al Expert Opin Drug Saf 2006;5:703-18.

(3) Bellis JR et al BMC Med 2013;7:11-238.

(4) ICH Harmonised Tripartite Guideline. Version du 20 juillet http://www.ich.org/fileadmin/Public_Web_Site/ICH_Products/Guidelines/Ef….

(5) FDA. May 2014. http://www.fda.gov/downloads/Drugs/DevelopmentApprovalProcess/Developme….

(6) Sakiyama M. PMDA. http://www.pmda.go.jp/kijunsakusei/file/child-wg/Current_research_situa…..

(7) European Medicines Agency. http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/landing/pip….

(8) European Commission COM(2013) Progress Report on the paediatric regulation (EC) n°1901/2006. http://ec.europa.eu/health/files/paediatrics/2013_com443/paediatric_rep….