Un enjeu crucial pour la HAS

Au sein de la Haute Autorité de santé (HAS), on le reconnaît : l’évaluation des nouveaux médicaments du cancer est un enjeu crucial. « Tout d’abord en raison de l’arrivée d’un nombre important de nouvelles molécules chaque année. De toutes les molécules qui sont dans le pipeline des industriels, pratiquement 30 % concernent la cancérologie et l’activité d’évaluation des médicaments du cancer de la HAS augmente sensiblement : +30 % en 2015 », indique Chantal Bélorgey, directrice de l’évaluation médicale, économique et de santé publique à la HAS.

Pour évaluer un médicament, la commission de la transparence de la HAS retient principalement deux grands critères. Le premier est le service médical rendu (SMR). « La question est de savoir si le médicament présente suffisamment d’intérêt pour être pris en charge dans le cadre de la solidarité nationale. Ce critère est utilisé en vue de la décision de remboursement. Le deuxième est l’amélioration du service médical rendu (ASMR). L’objectif est de déterminer si le médicament apporte un progrès par rapport aux alternatives thérapeutiques déjà sur le marché », indique Chantal Bélorgey. L’ASMR est un des éléments permettant au Comité économique des produits de santé (CEPS) de fixer le prix du médicament. Ces deux critères prennent notamment en compte les données d’efficacité, de tolérance, l’intérêt de santé publique, la population cible, la comparaison avec les traitements existants, la place du médicament dans la stratégie thérapeutique. Pour certaines molécules, en particulier ceux qui revendiquent un niveau d'amélioration du service médical rendu (ASMR) de 1 à 3, et si elles sont susceptibles d’avoir un impact important sur les dépenses d’assurance maladie, la Commission de l’évaluation économique et de santé publique de la HAS procède à une évaluation médico-économique de leur efficience que le comité économique des produits de santé (CEPS) prendra également en considération lors de la négociation du prix avec les firmes pharmaceutiques.

3 000 patients en France

Dans le domaine du cancer il s’agit bien souvent aujourd’hui de médicaments innovants. « Il y a eu ces dernières années deux grands types d’innovations thérapeutiques dans le domaine du cancer. Le premier est représenté par la médecine de précision et l’arrivée de nombreuses thérapies ciblées qui, en raison justement de leur caractère ciblé s’adressent chacune à un nombre de patients réduit. Le second concerne le concept de l’immunothérapie spécifique. Il se trouve en outre que ces traitements sont initialement développés dans des pathologies qui concernent peu de patients mais dont l’ampleur et la rapidité du développement dans de nombreux autres cancers impliquent rapidement des populations beaucoup plus étendues. Ainsi la première indication de ces immunothérapies a concerné le mélanome métastatique soit environ 3 000 patients en France puis environ tous les quatre mois, de nouvelles AMM ont été octroyées dans le cancer du poumon, du rein, dans la maladie de Hodgkin soit plusieurs milliers de patients. Les évaluations se répètent, les populations cibles évoluent et enfin il faut reconnaître que la démonstration de la preuve d’efficacité et d’efficience n’est pas forcément du même niveau dans toutes ces indications. C’est dans ces situations que la notion d’un prix par indication serait intéressante à développer », indique Chantal Belorgey.

Le concept de remboursement temporaire

Le contexte actuel des stratégies thérapeutiques et du développement des médicaments en cancérologie est également important à connaître. « La majorité des prises en charge thérapeutique du cancer reposent sur la combinaison de plusieurs molécules, chacune ayant souvent un coût élevé », souligne Chantal Belorgey. Elle évoque aussi le développement parfois raccourci de certains traitements. « Les immunothérapies ont en général eu un développement classique avec des études de phase 3. En revanche, pour certaines thérapies ciblées, la mise sur le marché peut être précoce et ne reposer que sur des essais de phase 2 ce qui nécessite des confirmations par des études réalisées après la mise sur le marché. Les évaluations réalisées par la HAS tiennent compte de ce degré d’incertitude. En oncologie et tout particulièrement lorsqu’il n’y a pas d’alternative disponible, il apparaît difficile de priver les patients d’une perspective, même incertaine, d’une amélioration possible. C’est la raison pour laquelle nous sommes favorables au concept de remboursement temporaire pouvant évoluer au fil du temps, sur la base de réévaluations régulières et à court terme par la HAS », souligne Chantal Belorgey.

Elle insiste également sur la volonté de la HAS de voir les associations de patients s’impliquer encore davantage dans l’évaluation des médicaments et rappelle qu’une expérimentation est mise en place pour intégrer la contribution des patients et usagers dans ses travaux.

D’après un entretien avec Chantal Belorgey, directrice de l’évaluation médicale, économique et de santé publique à la Haute Autorité de santé (HAS)