93 millions et un record de dons pour le Téléthon

Le dernier Téléthon de décembre 2014 a permis de récolter une somme record en faveur de la recherche sur les maladies rares, avec près de 93 millions d’euros, soit 4 % de plus que l’année précédente. La progression s’explique à la fois par une hausse de 3 % des dons versés lors des multiples animations de terrain en France et par l’augmentation de 9 % de l’argent collecté par Internet. Ce succès financier se double de bons résultats en terme d’audience pour les émissions de France Télévision (meilleure audience depuis cinq ans) et en terme de mobilisation (20 000 opérations sur le terrain en France et 200 000 bénévoles impliqués), souligne l’AFM-Téléthon. Parmi les défis à venir, l’association cite le lancement fin 2015 d’un essai de thérapie génique « par saut d’exon » dans la myopathie de Duchenne, la plus fréquente des maladies neuromusculaires chez l’enfant. Le laboratoire Généthon (de l’AFM-Téléthon) prépare parallèlement un essai de thérapie génique pour une maladie rare du foie, le syndrome de Crigler Najjar tandis que deux essais de thérapie cellulaire sont en préparation par le laboratoire associé I-stem : une greffe de peau reconstituée à partir de cellules souches embryonnaires chez des patients atteints d’ulcères liés à la drépanocytose ; une greffe des cellules souches de la rétine chez les patients souffrant d’une rétinite pigmentaire. Enfin, un centre clinique pédiatrique pour les essais innovants, I-Motion, devrait ouvrir cette année au sein de l’hôpital Trousseau.

En 2013, l’AFM-Téléthon a consacré, sur un budget de 113,5 millions d’euros, 54,8 millions à sa « mission guérir » centrée sur la recherche médicale pour les maladies rares.