LANCÉ EN 2009 par Généthon, le réseau rassemble l’ensemble des équipes porteuses de projets, les représentants des centres de référence des maladies de l’œil et les experts en thérapie génique du laboratoire Généthon. L’objectif du réseau est d’accélérer la mise en place, dans les cinq ans à venir, d’essais de thérapie génique.
Du laboratoire à la clinique.
« Une cellule d’analyse du degré de maturité des différents essais, mise en place par l’AFM, a permis de présélectionner une dizaine de projets comme étant les plus avancés », explique au « Quotidien » le Pr José-Alain Sahel, chef de service à l’hôpital des Quinze-Vingts et co-pilote du Réseau Thérapie Génique Oculaire. Ces projets concernent différentes maladies génétiques de l’œil, dont l’amaurose de Leber, la neuropathie optique héréditaire de Leber, le syndrome de Wolfram, le syndrome de Bardet-Biedl et d’autres dystrophies de la rétine. Ainsi, sous l’impulsion du réseau, les équipes de recherche devraient voir leurs expériences passer en essai clinique dans les cinq années à venir. « C’est en travaillant ensemble que nous parviendrons à concrétiser au plus vite les expériences menées en laboratoire », d’où cette idée de regrouper tous les acteurs académiques.
Des essais concluants chez l’animal.
Parmi ces projets, les travaux de recherche menés par le Dr Marisol Corral-Debrinski et son équipe (Institut de la vision), sont d’ores et déjà validés et ont fait l’objet d’une publication en 2008. Ses travaux concernent la neuropathie optique héréditaire de Leber, une maladie héréditaire mitochondriale qui affecte préférentiellement les hommes et se déclare le plus souvent au cours des premières décennies. C’est une maladie qui entraîne une quasi-cécité, et pour laquelle il n’existe à ce jour aucun traitement efficace. « Il est possible d’introduire une copie fonctionnelle du gène déficient chez les patients par l’intermédiaire d’un vecteur de type AAV », nous précise le Dr Corral-Debrinski. Cette technique a fait la preuve de son efficacité en laboratoire, puisque le rat porteur du gène muté (modèle expérimental animal) ne développe pas les anomalies cellulaires liées à la maladie et conserve ses facultés visuelles, si on lui réintroduit le gène normal en intraoculaire.
Vecteurs
Avant d’appliquer cette technique à l’homme, ces vecteurs doivent être produits en grande quantité ; une étape très coûteuse, mais réalisable, grâce au soutien financier de l’AFM. Les premiers tests de toxicité pourraient alors débuter chez le primate dès septembre 2010. Cette première phase est indispensable pour évaluer la sécurité à long terme de la technique utilisée. Ainsi, pour le Dr Corral-Debrinski, le lancement de l’essai clinique chez l’homme est envisageable d’ici deux à trois ans.
Sélection des patients.
En parallèle, il s’agit d’identifier les patients susceptibles de faire partie des études. Ce travail s’effectue en étroite collaboration avec le centre d’investigation clinique des Quinze-Vingts du Pr Sahel : « Il nous faut à présent créer une fédération des centres sur ces maladies afin de mettre en commun nos bases de référence et d’établir des protocoles de sélection des patients en fonction de leurs phénotypes. » Mais fédérer les différents centres, c’est aussi être capable, à terme, de proposer au patient de participer à un essai quelle que soit sa situation géographique. Grâce à cette mise en commun des compétences, les malades concernés peuvent espérer bénéficier dans un proche avenir, des succès de la thérapie génique.
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