LE TRAITEMENT de certaines maladies génétiques rares peut faire appel à des produits pharmaceutiques connus et très utilisés, comme les inhibiteurs de l'enzyme de conversion (IEC), en particulier le périndopril. Au cours de la dystrophie de Duchenne, l’insuffisance cardiaque constitue la deuxième cause de mortalité. Des données préliminaires avaient suggéré que les IEC peuvent améliorer la fonction ventriculaire gauche de ces malades. Des travaux mis en uvre par D. Duboc et coll. ont permis de montrer que par ce mécanisme, le perindopril réduit la mortalité chez des enfants qui en sont atteints.
Dans le syndrome de Marfan, la rigidité aortique est augmentée et les IEC peuvent la réduire. Une équipe australienne a montré que le perindopril diminue la rigidité aortique et le diamètre de l'aorte initiale chez les patients ayant un syndrome de Marfan sous traitement par bêtabloquant.
Symposium présidé par les Prs S. Laurent (Franc) et L. Tavazzi (Italie) dans le cadre du programme EBAC, congrès de la Société européenne de cardiologie, Munich, septembre 2008.
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