LE SIROLIMUS, médicament utilisé en clinique pour son effet immunosuppresseur, améliore de façon significative l’état rénal de patients souffrant de polykystose rénale autosomique dominante, la maladie génétique rénale la plus fréquente.
La polykystose rénale autosomique dominante (PKD) provoque dans les reins la formation de kystes qui s’agrandissent progressivement pour, fréquemment, aboutir à une insuffisance rénale. Cette maladie n’a pas de traitement.
Les recherches ont montré que des signaux cellulaires passant par la voie mTOR peuvent contribuer à la croissance des kystes. Giuseppe Remuzzi et coll. (Bergame, Italie) ont réalisé une étude pilote à l’aide du sirolimus, qui est un inhibiteur de mTOR. Cette étude clinique, nommée SIRENA a consisté à donner le traitement pendant six mois chez 15 patients ayant une fonction rénale normale ou peu altérée et à comparer les résultats avec ceux du traitement conventionnel.
Au total, le sirolimus a arrêté la croissance des kystes et augmenté le volume de parenchyme rénal fonctionnel, avec une tendance globale à un ralentissement de l’accroissement du volume rénal. « Le sirolimus peut permettre l’expansion du tissu sain en le soulageant de la compression des kystes », proposent les investigateurs.
Aucun des patients de cette toute première étude clinique randomisée n’a développé d’effets secondaires sérieux ; seuls des effets légers sont rapportés.
Journal of the American Society Nephrology, 5 mai 2010.
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