LA SOCIÉTÉ AMÉRICAINE de Biotechnologies Geron Corp. a annoncé avoir reçu l’autorisation de la FDA de lancer le premier essai chez l’homme de thérapie génique utilisant des cellules souches. Cet essai de phase I multicentrique, appelé GRNOPC1, va être conduit chez des patients porteurs d’une lésion de moelle, plus précisément une lésion médullaire subaiguë de niveau thoracique, de grade A selon la classification ASIA (American Spinal Injury Association).
Les patients éligibles pour cet essai doivent avoir une lésion médullaire complète documentée de niveau neurologique D3 à D10. Et, bien sûr, être d’accord pour que leur soit injectée la préparation de thérapie génique GRNOPC1 dans le site lésionnel entre le 7e et le 14e jour.
Geron a sélectionné 7 centre américains (qui seront connus quand le recrutement commencera) dans lesquels seront réalisés les protocoles.
S’agissant d’une phase I, l’objectif primaire de l’essai est la sécurité. Toutefois, le protocole inclut des objectifs secondaires pour évaluer l’efficacité, comme l’amélioration du contrôle neuromusculaire et la sensibilité au niveau du tronc ou des membres inférieurs.
Quand cet essai de phase I aura montré la sécurité de la procédure et quand le FDA aura examiné des études complémentaires en cours chez l’animal, Geron Corp demandera l’autorisation d’étendre l’étude avec des doses plus importantes de GRNOPC1 et d’enrôler des sujets ayant des lésions médullaires incomplètes sévères (ASIA grade B ou C).
Geron a développé des formulations cryopréservées fonctionnelles de GRNOPC1 de façon à pouvoir en doter les centres expérimentateurs.
À quoi correspond le terme GRNOPC1 ? Il s’agit de cellules progénitrices oligodendrogliales (Oligodendroglial Progenitors Cells) dérivées de cellules souches embryonnaires humaines.
Cet essai chez l’homme a bien entendu été précédé de travaux chez l’animal, notamment en collaboration avec des chercheurs de l’université de Californie à Irvine. Chez le rat présentant une lésion de moelle, il a été observé que l’injection de GRNOPC1 dans le site lésionnel à J7 est suivie d’une amélioration du comportement locomoteur ; et les analyses histologiques montrent que les cellules greffées « prennent » et sont fonctionnelles.
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