Les greffés pulmonaires, les grands oubliés de la révolution thérapeutique

Parmi les patients atteints de la mucoviscidose, les greffés du poumon restent exclus des bienfaits apportés par les modulateurs de CFTR (Kaftrio et Kalydeco). Les recommandations actuelles précisent que la prescription de cette classe thérapeutique doit s'effectuer « au cas par cas » chez les patients greffés, en tenant compte du rapport bénéfice/risque. Il faut ainsi faire la distinction entre transplantés pulmonaires et transplantés d'autres organes (foie ou rein).

Le bénéfice attendu est particulièrement faible chez les patients ayant un greffon pulmonaire, mais beaucoup plus important chez un patient greffé du foie par exemple. Le risque porte essentiellement sur la survie du greffon et les interactions avec le traitement antirejet.

« Avec 886 patients atteints de mucoviscidose transplantés en France, notre pays est l'un des grands spécialistes de la transplantation pulmonaire dans cette indication, explique Paola de Carli, directrice de la recherche pour l'association Vaincre la Mucoviscidose. Mais ces patients se sentent abandonnés car les modulateurs de CFTR ne leur sont pas recommandés. Ils souffrent toujours de manifestations extrapulmonaires de la mucoviscidose doublées des comorbidités liées à la transplantation. À l'avenir, nous devons poursuivre des recherches pour identifier des traitements qui leur soient spécifiques. »