Une thérapie ultra-ciblée dans la leucémie myéloïde aiguë

Présentée par le Dr Stéphane De Botton (gustave Roussy), l'étude de phase 3 IDHENTIFY a inclus 319 patients de plus de 60 ans, atteints de leucémie myéloïde aiguë (LAM) avec mutation du gène IDH2 (retrouvée dans 8 à 20 % des LAM), en rechute après au moins deux lignes de traitements et non candidats à une chimiothérapie intensive (1). Ils ont été répartis en deux groupes selon le type de mutation associée à IDH2 : R140Q (3/4 des cas) ou R172 K (1/4 des cas). Chaque bras était randomisé entre l’enasidenib, une nouvelle thérapie ultra-ciblée, ou un traitement de rattrapage standard.

Chez les patients avec mutation R140Q, 36,5 % répondent à l’enasidenib et 18,5 % sont en rémission complète, versus 11,4 % et 3,5 % pour le traitement standard. Des résultats encore plus marqués en cas de mutation R172K, avec 51,2 % de réponse versus 6,7 %, et un taux de rémission de 37,2 % versus 4,4 %. La survie sans événement est également augmentée sous enasidenib. La survie globale était améliorée en cas de mutation R172K (14,6 vs 7,8 mois, p=0,039). Ce traitement pourrait devenir la référence dans ces situations cliniques.

(1)  De Botton S et al, abstr 7005